Seltene Erkrankungen zunehmend im Fokus der Medizin
▪ Etwa 8.000 seltene Erkrankungen sind bis heute bekannt
▪ Seit dem Jahr 2000 wurden rund 160 Medikamente in der EU als Orphan Drugs zugelassen
▪ Auch immer mehr seltene Krebserkrankungen lassen sich me-dikamentös behandeln
Dazu sagt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des vfa: „Forschende Pharma-Unternehmen richten ihre Forschung auch am medizinischen Bedarf der Menschen mit seltenen Erkrankungen aus. Galten solche Erkrankungen früher als Waisenkinder der Medizin, hat sich seit der Jahrtausendwende viel getan: Circa 8.000 seltene Erkrankungen konnten identifiziert werden. Rund 160 Orphan Drugs, Medikamente gegen solche Erkrankungen, wurden von Unternehmen entwickelt und sind in der EU zugelassen. Und jedes Jahr kommen weitere hinzu. Für Menschen mit seltenen Erkrankungen sind es Hoffnungs-träger, die bei ihrer Erkrankung endlich wirksam helfen können.“
„Krebs ist nicht gleich Krebs. Krebs ist vielmehr eine Sammelbezeich-nung für über 200 Krankheiten mit unterschiedlichen Verläufen und Häufigkeiten. Orphan Drugs haben neue zielgerichtete Behandlungen bei etlichen seltenen Krebsarten ermöglicht, z.B. bei Eierstock- und Schilddrüsenkrebs und dem Multiplen Myelom“, so Fischer weiter. Viele Orphan Drugs wurden aber auch für Patienten mit Stoffwech-selerkrankungen oder neurologischen Erkrankungen entwickelt.
Fischer unterstreicht: „Ein Orphan Drug wird per Definition selten ein-gesetzt, und entsprechend begrenzt ist das Umsatzpotenzial. Im Er-gebnis heißt das: Der Anteil der Orphan Drugs an den Gesamtausga-ben der Krankenkassen für Medikamente liegt lediglich bei 4,0 %.“
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